Aquí le traemos un artículo publicado en la página web de  portafolio.co  

Y la seguridad de los pacientes?

Cuando los medicamentos no cumplen lo que prometen el Estado responde vía demandas. 

Variaciones sutiles del lenguaje regulatorio abren un boquete a la seguridad sanitaria del país.

Se ha publicado un proyecto de decreto que infortunadamente reduce las exigencias actuales del Invima en lo que hace referencia a producir y comercializar medicamentos biotecnológicos.

Según la Ley 1438 de 2011 que reformó el sistema de salud, el Ministerio de Salud debe expedir una regulación para producir y comercializar medicamentos biotecnológicos, de acuerdo con estándares internacionales aceptados, garantizando la calidad, seguridad y eficacia de estos productos. El legislador también otorgó un año para expedir el mencionado decreto, plazo que se venció el pasado 19 de enero. Las recomendaciones sanitarias de la Organización Mundial de la Salud (OMS) son la guía mayormente aceptada en el mundo, y lo aplicado por la Agencia Europea de Medicamentos y por la FDA norteamericana siendo más estrictos, de todos modos está en línea con la OMS.

Los biotecnológicos son productos de origen vivo -células, tejidos, bacterias, etc.- transformados mediante ingeniería genética, indispensables para tratar cáncer, hemofilia, enfermedades raras, artritis deformantes, diabetes, etc. Sin embargo, son costosos por sus complejos procesos de producción y ofrecen un lado problemático: si tienen fallas de calidad y no se verifica previamente su seguridad mediante estudios, las consecuencias para quienes los usan pueden ser graves, incluso fatales. Y los utilizan cientos de miles de personas todos los días.

El debate en Colombia para regular estos medicamentos lleva 10 años, y médicos, pacientes, academia, expertos e industria farmacéutica, a excepción de algunos grupos de interés que están en su derecho de disentir, exigen que se garantice que estos productos sólo se comercialicen si demuestran previamente que sirven y que son seguros. Apenas obvio. Se ha publicado un proyecto de decreto que infortunadamente reduce las exigencias actuales del Invima. Lo escrito allí tiene problemas técnicos graves, y basten algunos ejemplos para demostrarlo: En adelante, ‘medicamento de referencia’ será aquel que haya sido aprobado primero ¡en cualquier país!, y con base en ello cualquiera podrá solicitar un registro aquí para ese producto o uno parecido. En otras palabras, la FDA norteamericana o la EMA europea quedan a la altura de la República de Burundí, de las Comores o de Haití, rebajando la exigencia que desde 1995 tiene Colombia de usar como referencia sólo países de alta vigilancia sanitaria; y no diferencia tampoco entre medicamentos innovadores y copias biológicas, pues para la regulación ‘todos son originales’ aunque no presenten las mismas pruebas. Y como se lee textualmente en el documento, los funcionarios quedarán facultados “a condición de proteger la salud y el interés de los pacientes” para aprobar “registros condicionados por un periodo perentorio”, pero indeterminado y sin pruebas completas de seguridad y eficacia. Además, esta norma que cambiará el estándar sanitario del país pone cada cosa importante en manos del querer del oficial de turno: ‘se podrá’, ‘según criterio de’, ‘según evaluación’.

Ante provisiones como las descritas, pensar que el mercado colombiano de medicamentos se volverá anárquico y que allí donde todo cabe, millones de personas que usan productos de toda clase quedan en evidente riesgo, es incuestionable.

A primera vista, variaciones sutiles del lenguaje regulatorio parecieran no tener mayor efecto, pero sin duda abren un boquete a la seguridad sanitaria del país, y lo escrito allí no coincide en definitiva con los deseos expresados por el Ministerio de Salud de respetar los más altos estándares de seguridad y eficacia para estos productos, y proteger la salud de las personas. Si para peruanos, brasileños, venezolanos, mexicanos y panameños, exigir siempre pruebas de seguridad y calidad antes de autorizar la comercialización es posible, sin contar claro, con los países europeos, Canadá, Estados Unidos o Japón, es de esperarse que en Colombia se pueda.

A la industria farmacéutica de Investigación le preocupa también el mercado, y sí, es su interés ofrecer productos de primera calidad y comprobada seguridad. Por ello, debe advertirse que con el argumento de ‘permitir el ingreso fácil a productos baratos para mejorar la competencia y bajar precios’, si no se impide la comercialización de productos de baja calidad o que no la demuestren, el error lo pagarán los pacientes. Claro que el país necesita más competencia, pero cualquier alternativa terapéutica tiene que ser ‘comprobadamente similar’ al producto que pretende reemplazar.

FRANCISCO DE PAULA GÓMEZ

PRESIDENTE AFIDRO

Más de 6000 enfermedades raras afectan a 30 millones de europeos. En Colombia existe la LEY 1392 DE 2010 “Por medio de la cual se reconocen las enfermedades huérfanas como de especial interés y se adoptan normas tendientes a garantizar la protección social por parte del Estado colombiano a la población que padece de enfermedades huérfanas y sus cuidadores.” Pero falta mucho su divulgación y aplicación. Las Enfermedades Raras comprenden de 7.000 a 8.000 desordenes poco conocidos y de difícil diagnóstico, no cubiertos por el POS

En Colombia algunas de enfermedades raras más frecuentes son; la  HPN,  Mucopolisacaridosis (MPS), Fibrosis Quística y Porfiria.  Se estima que existe 1 persona de cada 100.000 habitantes con ELA

La HPN no es hereditaria. Si usted la tiene, ningún otro familiar suyo debe desarrollarla.

Se denomina enfermedades raras a aquellas que afectan a un número limitado de personas con respecto a la población general, a menos de uno de cada 2.000. Sin embargo, a mayoría de estas enfermedades son aún menos frecuentes, afectando a una de cada 100.000 personas. Se estima que hoy existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes, que afectan entre el 6% y 8% de la población en total. Hemos seleccionado 9 de ellas además de recopilar muchas otras en este especial: Especial: Enfermedades Raras y Extrañas

Síndrome X-frágil

 El síndrome X frágil es una enfermedad genética rara, debida a un defecto hereditario en el cromosoma X. Es la causa conocida más frecuente de retraso mental hereditario y la segunda cromosopatía después del síndrome de Down. Se estima que la frecuencia en España es de 1 por cada 4.000 varones en la población general, una portadora por cada 800 y un portador por cada 5.000 nacidos vivos. Clínicamente cursa con retraso mental de grado variable, aunque suele ser leve con dificultades en el aprendizaje, falta de atención, hiperactividad, con ansiedad y humor inestable o comportamientos autistas.

Síndrome de Moebius

 El Síndrome de Moebius es una enfermedad rara del desarrollo. Dos importantes nervios craneales, el 6º y 7, no están totalmente desarrollados en estos pacientes. Estos nervios controlan tanto el parpadeo y movimiento lateral de los ojos, como las múltiples expresiones de la cara, por lo que causa parálisis facial y falta de movimiento en los ojos. La falta de expresión facial puede acompañarse de babeo, dificultades en el habla y problemas de pronunciación.

Esclerosis Lateral Amiotrófica

 La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que causa una pérdida progresiva de las neuronas motoras. La prevalencia de la enfermedad es de 5 a 9 por cada 100.000 sujetos. La edad de aparición de la enfermedad varía ampliamente, pero el pico de incidencia se sitúa entre los 40 y los 60 años. En aproximadamente dos terceras partes de los pacientes de ELA se empieza con debilidad y deterioro muscular de miembros asimétrica. La enfermedad es implacablemente progresiva, con discapacidad y minusvalía en aumento, conduciendo generalmente a la muerte como consecuencia de insuficiencia respiratoria en un plazo de 3 a 5 años aproximadamente.

Síndrome de Prader Willi

 El Síndrome de Prader Willi es una enfermedad rara del desarrollo embrionario. Fue descrito por primera vez, en 1887, por Langdon Down, y se estima una frecuencia de 1 por cada 25.000 nacidos vivos. Una descripción literaria muy detallada del mismo se puede leer en la novela de Charles Dickens titulada "Los papeles de Mr. Pickwick”. Clínicamente se caracteriza por obesidad, hipotonía (tono anormalmente disminuido del músculo), retraso mental e hipogenitalismo (menor desarrollo o actividad genital).

 La púrpura de Schönlein-Henoch

 La púrpura de Schönlein-Henoch (PSH) es una enfermedad caracterizada por la inflamación de los capilares, es decir, los vasos sanguíneos pequeños. Generalmente afecta a los capilares de la piel, el intestino y los riñones. La sangre se puede escapar de los vasos sanguíneos inflamados de la piel, produciendo una erupción de color rojo oscuro o violáceo que se llama púrpura. Puede ocurrir lo mismo en el intestino o en los riñones, por lo que se puede eliminar sangre en las heces o en la orina (hematuria).

Progeria de Hutchinson-Gilford

 La progeria de Hutchinson-Gilford es un síndrome extremadamente raro caracterizado por un envejecimiento prematuro de inicio postnatal. Las características clínicas y radiológicas principales incluyen alopecia, piel fina, ausencia de grasa subcutánea, rigidez articular y osteolisis. La inteligencia no está afectada. La muerte prematura se produce por arterioesclerosis o enfermedad cerebro-vascular.

Síndrome de Marfan

 El síndrome de Marfan es una enfermedad hereditaria rara del tejido conjuntivo que sobre todo afecta al esqueleto, los pulmones, los ojos, el corazón y los vasos sanguíneos. Clínicamente se caracteriza por talla superior a la media, envergadura que supera a la altura y malformaciones óseas que incluyen aracnodactilia (dedos desproporcionadamente largos y delgados), pectus carinatum (pecho hacia afuera) o pectus excavatum (esternón desplazado hacia dentro). Se acompaña de hiperextensibilidad de las articulaciones, rodillas y piernas curvadas hacia atrás, pies planos, cifoescoliosis (combinación de cifosis, curvatura anormal en sentido antero posterior de la columna vertebral y escoliosis, curvatura anormal en sentido lateral) y grasa subcutánea escasa. Puede acompañarse de miopía aguda y suele afectar a las arterias y al corazón.

Insensibilidad Congénita al Dolor

 La Insensibilidad Congénita al Dolor (CIP) es un desorden genético que afecta al sistema nervioso autónomo, que es el que controla la presión sanguínea, el ritmo cardíaco, el sudor, el sistema sensorial nervioso y la habilidad para sentir el dolor y la temperatura. Los pacientes que la padecen interpretan de forma anormal los estímulos dolorosos. Como consecuencia, corren el riesgo de sufrir lesiones (traumatismos, fracturas, luxaciones, quemaduras…) y morir más jóvenes. Deben estar bajo supervisión en edades tempranas para que no se autolesionen involuntariamente, por ejemplo mordiéndose la lengua.

Síndrome de Gilles de la Tourette

El Síndrome de Gilles de la Tourette, también llamado "enfermedad de los tics", es una patología rara del sistema nervioso. Se caracteriza por tics consistentes en movimientos rápidos, repetitivos e involuntarios de un grupo de músculos esqueléticos relacionados funcionalmente, carentes de finalidad como acto motor, o bien en una producción involuntaria de ruidos (gruñidos, aspiración de aire por la nariz, tos) y palabras.